Diposting Minggu, 20 Maret 2011 jam 5:42 pm oleh Evy Siscawati

Obat Baru untuk Cystic Fibrosis

Suka dengan artikel ini?

Jelajahi artikel-artikel FaktaIlmiah yang berdasarkan apa yang dibaca dan ditonton teman-teman.
Terbitkan aktivitas Anda sendiri dan dapatkan kendali penuh.
Login

Minggu, 20 Maret 2011 -


Peter Mueller, kepala dewan ilmiah Vertex Pharmaceuticals di Cambridge, Massachusetts dan koleganya memberi obat ini, VX-770, atau plasebo kepada 161 orang penderita cystic fibrosis selama setahun.

Pada saat awal, sebagian besar partisipan hanya memiliki 60 persen fungsi paru orang yang sehat. Setelah akhir percobaan, fungsi paru mereka yang mendapatkan VX-770 meningkat rata-rata 20 persen, sementara mereka yang menerima plasebo tidak menunjukkan perubahan. “Data ini melebihi perkiraan kami,” kata Mueller, yang diumumkan minggu lalu.

Tidak ada perlakuan cystic fibrosis sebelumnya yang membawa perubahan begitu dramatis, mungkin karena semuanya hanya mengangkat gejala, bukannya menyerang penyebab utamanya – sebuah protein rusak dalam sel paru yang disebut regulator transmembran cystic fibrosis, atau CFTR. VX-770 adalah obat pertama yang memperbaiki protein itu sendiri.

Pada orang yang sehat, protein CFTR membentuk saluran dalam selaput permukaan paru dan sel lainnya, yang menembakkan ion klorida masuk dan keluar sel. Saat mereka gagal, paru menjadi macet dan dipenuhi lendir, sehingga penderita sulit bernapas dan membuat mereka rentan infeksi.

VX-770 memperkuat saluran protein yang rusak ini pada penderita sejenis cystic fibrosis. Saluran ini sebelumnya membentuk saluran yang mencapai permukaan sel namun selalu tertutup. Dengan mekanisme yang belum sepenuhnya dipahami, obat ini tampak membuka saluran tersebut, kata Stuart Elborn dari Universitas Ratu, Belfast, Inggris, penyelidik utama untuk tim Eropa dalam percobaan ini. Hal ini memungkinkan sejumlah cairan di permukaan jalan udara diatur, sehingga lendir menjadi hilang, katanya.

Manfaat lainnya mencakup pengurangan 55 persen kejadian gejala yang memerlukan perawatan antibiotik, dibandingkan partisipan yang menerima plasebo. Secara rata-rata, orang yang menerima obat ini juga menambah berat badannya 3 kg, yang menyarankan kalau efek penyakit pada pencernaan juga telah lenyap.

“Sangat menyenangkan,” kata juru bicara Lembaga Cystic Fibroses Inggris. “Ini berita yang luar biasa.”

Vertex mengatakan kalau diharapkan dalam dua atau tiga bulan obat ini disetujui untuk digunakan di Inggris dan Eropa.

Salah satu batasannya adalah hanya 5 persen penderita cystic fibrosis yang memiliki mutasi yang dapat diperbaiki obat ini – sekitar 5000 pasien saja di dunia. Namun Elborn mengatakan kalau ada harapan bagi pengembangan kedua obat ini yang dapat memperbaiki mutasi yang mempengaruhi 75 persen penderita cystic fibrosis.

Mereka yang menderita mutasi tersebut membuat protein CFTR namun gagal mengirimkannya ke permukaan sel. Vertex mengatakan bahwa selama tes dalam sel paru di kultur, obat baru ini membawa protein tersebut ke permukaan.

Kuncinya adalah mengkombinasikannya dengan obat kedua. Perusahaan ini mengatakan kalau sebuah percobaan kecil terapi kombinasi ini sedang berlangsung dan hasilnya akan diperoleh dalam beberapa bulan ke depan.

Sumber :

Andy Coghlan. New drug hits root of cystic fibrosis. New Scientist, 5 Maret 2011

Evy Siscawati
Facts are the air of scientists. Without them you can never fly (Linus Pauling). Berjalan di pantai, dud dud, berjalan di pantai, dud dud (ESW).
Bergabung dengan 1000 orang lebih dengan kami melalui sosial media

Berlangganan artikel dan berita terbaru dari kami via email


Aktifitas

© 2010 FaktaIlmiah.com. Hak cipta asli oleh faktailmiah
Anda boleh mendistribusikannya dengan mencantumkan referensi dari situs kami.